罕见病新药!FDA授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格

2018-10-17

近日,Sutro Biopharma公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤(MM)的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物(ADC),靶向CD47,这是一种在B细胞恶性肿瘤(如MM)中高度表达的蛋白。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

STRO-001利用Sutro公司专有的无细胞蛋白质合成和位点特异性共轭平台XpressCF+开发,该平台可实现ADC的精确设计和快速经验优化,能够设计和制造高度优化的单分子种类,而非通常基于常规细胞制造平台生产的非精确共轭抗体混合物。

STRO-001旨在直接靶向癌细胞并递送细胞毒性制剂,目前该药正处于I期临床开发,用于骨髓瘤和B细胞淋巴瘤的治疗。除了STRO-001之外,该公司还有一款基于XpressCF+平台的ADC药物STRO-002,这是一款潜在同类最佳的叶酸受体α靶向性ADC,叶酸受体α是一种细胞表面蛋白,在妇科癌症中高度表达。

迄今为止,Sutro公司已设计出了基于细胞因子的免疫肿瘤学疗法、抗体药物偶联物及双特异性抗体,这些药物所针对的是已经过临床验证但当前标准药物治疗效果并不理想的靶标。Sutro公司的平台能够通过快速及系统地评估蛋白质结构-活性关系来加速发现和开发潜在首创及同类最佳分子,以创建出优化的同质化的候选产品。

原文出处:Sutro's STRO-001 Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for Treatment of Multiple Myeloma

原标题:罕见病新药!美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物(ADC)STRO-001孤儿药地位


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